Terapia génica: El mejor dardo en la diana para la cura de enfermedades raras

Síndrome de Moebius, de Marfan, de Brugada, de X-Fragil, progeria de Hutchinson-Gilford, púrpura de Schönlein-Henoch… con toda probabilidad, estos nombres son desconocidos para la mayoría de la población, pero están bien presentes en la vida de aquellos que los padecen. Son enfermedades raras, patologías poco frecuentes cuya prevalencia está por debajo de cinco por cada diez mil personas, de las que hay más de siete mil en el mundo que afectan al siete por ciento de la población. En Europa hablamos de treinta millones de personas y, en España, de más de tres millones. Enfermedades genéticas, muchas de ellas congénitas, que suelen manifestarse desde la infancia, que conllevan un alto grado de invalidez crónica que menoscaba la calidad de vida… Ver Más